Tegsedi(inotersen)是一种靶向转甲状腺素蛋白的反义寡核苷酸,用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病变。遗传性甲状旁腺素淀粉样变性(HATTR),这是一种罕见的疾病,它可在周围神经系统和多个器官形成淀粉样蛋白积聚。Tegsedi(inotersen)旨在阻断 TTR 蛋白的产生,TTR 蛋白的慢慢积聚会导致该疾病患者感觉,运动和自主功能障碍。
Tegsedi(inotersen)是一种靶向转甲状腺素蛋白的反义寡核苷酸,用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病变。遗传性甲状旁腺素淀粉样变性(HATTR),这是一种罕见的疾病,它可在周围神经系统和多个器官形成淀粉样蛋白积聚。Tegsedi(inotersen)旨在阻断 TTR 蛋白的产生,TTR 蛋白的慢慢积聚会导致该疾病患者感觉,运动和自主功能障碍。
成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病变
Tegsedi的推荐剂量为284mg,每周一次皮下注射。
瘀血,发红,硬块,炎症,肿胀,瘙痒,皮疹,麻疹,恶心,头痛,疲劳,低血小板(血小板减少症),发热
药物或抗凝血剂时,应注意TEGSEDI可能导致血小板减少症出血的风险,并考虑在血小板计数低于50 x 10^9 / L的患者中停用这些药物
血小板减少症的症状:血小板减少症的症状包括异常或长期出血(例如,瘀斑,易瘀伤,血肿,结膜下出血,牙龈出血,鼻出血,咯血,不规律或比正常月经出血更重,呕血,血尿,便血,黑便),颈部僵硬或非典型严重的头痛。应指导患者和护理人员对血小板减少症的症状保持警惕,并在有疑虑时立即寻求医疗帮助。强烈建议血小板计数低于50 x 10^9 / L的患者和疑似免疫介导的血小板减少症患者使用糖皮质激素治疗。
肾小球肾炎和肾脏毒性:TEGSEDI可引起肾小球肾炎,可能导致透析依赖性肾功能衰竭。