依帕伐单抗(Gamifant,emapalumab-lzsg）

GAMIFANT适用于治疗患有原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）的成人和儿童（新生儿和老年人）患者，其伴有难治性，复发性或进行性疾病或常规HLH治疗不耐受。

GAMIFANT的推荐起始剂量为1mg / kg，每周两次（每三至四天）静脉内输注1小时。初始剂量后的剂量可根据临床和实验室标准增加[见基于反应的剂量调整 ]。

给予GAMIFANT直至进行造血干细胞移植（HSCT）或不可接受的毒性。当患者不再需要HLH治疗时，停止使用GAMIFANT。

在关键性试验中，最常见的Gamifant不良反应（≥10％）包括感染（56％），高血压（41％），输液相关反应（27％），发热（24％），低钾血症（ 15％），便秘（15％），皮疹（12％），腹痛（12％），CMV感染（12％），腹泻（12％），淋巴细胞增多症（12％），咳嗽（12％），烦躁不安（ 12％），心动过速（12％）和呼吸急促（12％）。

感染:GAMIFANT可能增加致命和严重感染的风险，包括由IFNγ中和的特定病原体如分枝杆菌，疱疹带状疱疹病毒，和组织胞浆菌。在开始适当治疗之前，不要对患有由这些病原体引起的感染的患者施用GAMIFANT。

在临床试验中接受GAMIFANT治疗的患者中，有32％的患者出现严重感染，如败血症，肺炎，菌血症，播散性组织胞浆菌病，坏死性筋膜炎，病毒感染和穿孔性 阑尾炎。报告的感染是病毒（41％），细菌（35％），真菌（9％），并且在15％的病例中未发现病原体。

在开始服用GAMIFANT之前，评估患者的结核病危险因素并测试潜伏感染（PPD测试，PCR或IFNγ释放测定）。对有结核病风险或已知具有阳性纯化蛋白衍生物（PPD）检测结果的患者进行结核病预防。

预防带状疱疹，肺孢子虫和真菌感染，以减轻患者接受GAMIFANT的风险。在使用GAMIFANT治疗期间进行监督测试。

密切监测接受GAMIFANT感染迹象或症状的患者，及时启动适合免疫功能低下患者的完整诊断检查，并开始适当的抗菌治疗。

使用活疫苗会增加感染风险：不要给接受GAMIFANT或最后一剂GAMIFANT后至少4周内的患者注射活疫苗或减毒活疫苗。尚未研究在GAMIFANT治疗期间或之后用活疫苗免疫的安全性。

与输液有关的反应：27％的患者使用GAMIFANT治疗报告了包括药疹，发热，皮疹，红斑和多汗症在内的输液相关反应。在这些患者中的三分之一中，输注相关反应在第一次输注期间发生。所有输注相关反应均报告为轻度至中度。监测患者的输液相关反应。用于输注反应的中断输注并在以较慢的速率继续输注之前进行适当的医疗管理。