Vyndaqel，tafamidismeglumine是一种转甲状腺素蛋白稳定剂，用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的心肌病。FDA已经接受其用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）在研药物tafamidis的新药申请。Vyndaqel是一种含活性成份氯苯唑酸的药，为胶囊制剂（20 mg）。Vyndaqel用于延迟转甲状腺素蛋白淀粉样变性（遗传性疾病，其中称之为淀粉样蛋白的纤维在身体周围组织内积聚，包括神经周围）引起的神经损害。Vyndaqel用于神经疾病早期（1期）成人患者的治疗。Tafamgis是通过结合至少一个甲状腺激素结合位点的4-二聚体, 是一种天然结构的 TTR, 抑制离解和变性, 一种新的TTR淀粉样蛋白形成抑制。
野生型或遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的心肌病。
推荐剂量为每日一粒胶囊，口服
71名患者的长期评估中未发现Vyndaqel的新安全性问题或副作用。最常见的（发生在10％或更多患者中）治疗引起的不良事件是尿路感染（28.2％）;感冒（鼻咽炎，25.4％）;流感（23.9％）;腹泻（22.5％）;肢体头痛和疼痛（均为19.7％）;背痛（16.9％）;上呼吸道感染（15.5％）;抑郁和热烧伤（均为14.1％）;上腹部疼痛，焦虑，角膜表面细胞死亡（点状角膜炎），喉咙痛（咽炎），泪液破裂时间减少（“干眼”指标）（均为12.7％）;和便秘，恶心和呕吐（各占11.3％）
在使用该药物之前，请参考最新指南并确认已确认转甲状腺素蛋白淀粉样变性的诊断。
肝移植术后患者的疗效和安全性尚未确定。
没有关于Vyndaqel肝移植后使用的数据;因此，对于接受肝移植的患者，应停用Vyndaqel。
没有关于孕妇或哺乳期妇女使用Vyndaqel的数据。 Vyndaqel不建议在怀孕期间，母乳喂养的妇女或不使用避孕药的育龄妇女使用。有生育能力的女性在服用Vyndaqel时应使用适当的避孕措施，并在停止使用Vyndaqel治疗后继续使用适当的避孕措施1个月。
儿童和青少年没有TTR淀粉样多发性神经病的症状。因此，Vyndaqel不适用于儿童和青少年。
